Titolo

REQUISITI PRECLINICI DEI MEDICINALI SPERIMENTALI PER TERAPIA GENICA: VERSO UNA ARMONIZZAZIONE EUROPEA

 

Autori

Maria Cristina Galli Dipartimento di Biologia Cellulare e Neuroscienze, Istituto Superiore di Sanità, Roma

 

Abstract

La trasposizione efficiente delle scoperte scientifiche biomediche in applicazioni industriali (c.d. medicina traslazionale) è un elemento essenziale della competitività europea. Esistono tuttavia alcuni "colli di bottiglia" che la impediscono, rallentando in modo inaccettabile lo sviluppo e la fruizione di medicinali innovativi. Uno di questi è la attuale struttura regolatoria che governa la sperimentazione clinica in Europa. Infatti la direttiva 2001/20/CE prevede che l’autorizzazione per ciascuna sperimentazione clinica sia rilasciata dallo Stato nell’ambito del cui territorio la sperimentazione si svolge: pertanto per le sperimentazioni multicentriche, spesso necessarie per avere un sufficiente numero di pazienti, saranno richieste tante autorizzazioni (parallele e indipendenti tra loro) quanti sono gli Stati coinvolti. L’agenzia centrale europea EMEA non ha ruolo nella autorizzazione degli studi clinici, mentre entra in gioco alla fine dello sviluppo, nella fase di registrazione del medicinale. Poiché i criteri di valutazione ai fini dell’autorizzazione della sperimentazione clinica non sono fissati dalla direttiva 2001/20/CE e non sono armonizzati, si possono creare situazioni di disparità e la conduzione di studi multicentrici, nonché la valutazione dei dati da essi ottenuti, possono essere problematiche. Per contribuire alla armonizzazione dei criteri di valutazione, il GTWP dell’EMEA ha sviluppato la "Guideline on non clinical studies required before first clinical use of gene therapy medicinal products" (CHMP/GTWP /125459/2006) che descrive gli studi non clinici richiesti perché un medicinale sperimentale per terapia genica sia autorizzato alla prima sperimentazione sull’uomo. La linea guida definisce i principi scientifici da applicare e fornisce una guida sia a chi sviluppa i medicinali sperimentali sia alle autorità competenti. L’applicazione della linea guida, che rappresenta il consenso raggiunto dalle autorità competenti sulla materia, faciliterà così l’armonizzazione europea nel processo di valutazione dei medicinali sperimentali per terapia genica.