Il progresso scientifico nella biotecnologia cellulare e molecolare ha portato allo sviluppo di un nuovo campo della biomedicina, le cosiddette terapie avanzate, che comprendono le terapie geniche.La terapia genica consiste essenzialmente nell’introduzione di materiale genetico nelle cellule di un paziente, allo scopo di trattare o prevenire varie patologie o disfunzioni, come immunodeficienze congenite, patologie neurologiche (es. Parkinson), tumori, malattie infettive (HIV). Attualmente molte realta’ universitarie, farmaceutiche e biotecnologiche stanno investendo nella ricerca e nello sviluppo di queste terapie, di grande valore etico e innovative rispetto agli approcci farmacologici tradizionali. In questo panorama di grande fermento scientifico, e’ comunque necessario garantire che il profilo di sicurezza delle terapie geniche sia adeguatamente caratterizzato e si proceda a una robusta valutazione del rischio prima del trattamento dei pazienti negli studi clinici. Lo sviluppo preclinico dei prodotti di terapia genica richiede studi regolatori disegnati sia per valutare i classici parametri di tossicita’, che per rispondere a domande specifiche, quali la biodistribuzione tissutale e la disseminazione ambientale nel caso di utilizzo di vettori virali. In questo poster viene presentato l’approccio allo sviluppo preclinico dei prodotti di terapia genica, alla luce delle piu’ recenti disposizioni e opinioni regolatorie. Verra’ inoltre presentata una panoramica sulle tecniche piu’ significative utilizzate in questo contesto e la loro applicazione.