ABSTRACT
Title
Perchè un addendum della linea guida ICH S 6 "preclinical Safety Evaluation of biotechnology-derived pharmaceuticals"
Authors
M. F. Cometa e F. Fabi
Dipartimento del Farmaco, Istituto Superiore di Sanità, Roma
Dipartimento del Farmaco, Istituto Superiore di Sanità, Roma
Abstract
Nell’ottica dell’armonizzazione delle valutazioni dei dossier presentati a supporto delle richieste di sperimentazioni cliniche, diverse linee guida sono state emanate dall’agenzia Europea dei medicinali (EMA) e dall’International Conference on Harmonisation (ICH) per gli aspetti relativi alla qualità, sicurezza/efficacia e per la definizione di un protocollo clinico di prodotti farmaceutici in sviluppo. Tali linee guida rappresentano un consenso armonizzato sui requisiti per un prodotto sperimentale e per un prodotto che ha già terminato il suo sviluppo (in registrazione).
I Prodotti biotecnologici, essendo di natura molto differente (le sostanze attive includono proteine, peptidi e loro derivati, derivati da culture cellulari o prodotti ricombinanti..etc..) presentano caratteristiche peculiari e differenti dagli altri più diffusi prodotti medicinali di origine chimica e, pertanto, richiedono nell’intero corso dello sviluppo clinico, l’applicazione di linee guida specifiche che indicano parametri valutativi per gli aspetti di qualità/sicurezza/efficacia, stabiliti con approcci differenti , a volte caso per caso o Science- Based.
Nella presente relazione saranno trattati gli aspetti e requisiti che caratterizzano la sperimentazione di un farmaco biologico/biotecnologico alla luce della linea guida ICHS6 (R1) del 1998 sulla valutazione della sicurezza preclinica di prodotti biotecnologici.
In particolare, saranno discussi gli aspetti critici che hanno portato allo sviluppo di un Addendum alla linea guida ( reso definitivo nel 2011) e relativi alla scelta del modello animale e selezione della specie, al disegno dello studio, ai problemi di immunogenicità, alla tossicità riproduttiva e dello sviluppo e alla valutazione del potenziale cancerogeno.
I Prodotti biotecnologici, essendo di natura molto differente (le sostanze attive includono proteine, peptidi e loro derivati, derivati da culture cellulari o prodotti ricombinanti..etc..) presentano caratteristiche peculiari e differenti dagli altri più diffusi prodotti medicinali di origine chimica e, pertanto, richiedono nell’intero corso dello sviluppo clinico, l’applicazione di linee guida specifiche che indicano parametri valutativi per gli aspetti di qualità/sicurezza/efficacia, stabiliti con approcci differenti , a volte caso per caso o Science- Based
Nella presente relazione saranno trattati gli aspetti e requisiti che caratterizzano la sperimentazione di un farmaco biologico/biotecnologico alla luce della linea guida ICHS6 (R1) del 1998 sulla valutazione della sicurezza preclinica di prodotti biotecnologici.
In particolare, saranno discussi gli aspetti critici che hanno portato allo sviluppo di un Addendum alla linea guida ( reso definitivo nel 2011) e relativi alla scelta del modello animale e selezione della specie, al disegno dello studio, ai problemi di immunogenicità, alla tossicità riproduttiva e dello sviluppo e alla valutazione del potenziale cancerogeno.